Insulin och Genterapi

Insulin

Insulin

bild

Insulin är ett hormon som hjälper kroppen att ta upp socker från blodet. Idag tillverkas insulin med genetiskt modifierade bakterier.

I välden är det 450-500 miljoner vuxna som lever med diabetes. I Sverige är det 450 000 som lever med typ 2 diabetes. När man har diabetes så behöver man ge kroppen extra insulin. Man kan bland annat använda insulinsprutor. Då sprutar man in insulinet under huden, det sprutas in i fettvävnaden och insulinet tas upp i blodet.

Historia

bild

Insulinet man tillsätter kom från början från djur. 1921 lyckades Frederick Banting utvinna insulin ur bukspottkörtlar från hundar. Upptäckten gjorde att det kunde rädda livet på diabetiker för första gången och låta dem med diabetes leva ett normalt liv. Bland annat räddades en döende 14-årig pojke. Han fick den 11 januari 1922 den första insulininjektionen. Men tekniken har fortsatt utvecklats. Idag görs mänskligt insulin främst med DNA-teknik. Mänskligt anlag för insulin förs in i bakterier eller jäst och får dem att producera stora mängder av proteinet.


Genterapi

Genterapi

bild

Genterapi är en medicinsk behandling där patientens DNA modifieras i syfte att bota eller behandla en sjukdom. Oftast handlar det om att en ny gen förs in i en viss celltyp för att kompensera för en gen som orsakar sjukdom. Valet av celler beror på sjukdomen. Vid en muskelsjukdom behöver den nya genen nå muskelceller osv. Genen förs in med hjälp av oskadliggjorda virus som kallas för virusvektorer. Det är virus som modifierats genetisk så att de inte orsakar sjukdom men har kvar förmågan att ta sig in i celler. Genterapi utförs i somatiska celler (vanliga kroppsceller och inte könsceller) och de genetiska förändringarna blir därmed inte ärftliga.

Stamceller

bild

Genterapi används idag främst för att utvecklingen för monogena sjukdomar som orsakas av mutationer i en enda gen och för olika typer av blodceller. Monogena sjukdomar är sjukdomar som orsakas av en mutation i en enda gen, exempelvis blödarsjuka (hemofili) och primär immunbrist. Men genterapi kan man inte bara tillföra gener, de kan också stängas av eller repareras på plats, någon som har gjort möjligt på senare tid med gensaxen Crispr, ett verktyg som också kan skickas in med hjälp av en vektor. Genterapi passar bäst för behandling av sjukdomar som orsakas av defekter i en eller ett fåtal gener. Man har bland annat kommit långt när det gäller behandling av blödarsjuka. Med genterapi har man lyckats byta ut den skadade genen som är orsaken till att blodet inte koagulerar som det ska.